Mapear o perfil dos pacientes AME5q Tipos II e III acompanhados no SUS quanto ao:
• Tempo de duração da doença; grau de comorbidade; marco motor atual; faixa etária;
• Indicação do medicamento; viabilidade física para recebimento do medicamento.

• Realizar estudo observacional transversal retrospectivo para caracterizar o perfil clínico-epidemiológico de pacientes com AME 5q tipos II e III em acompanhamento no SUS, tratados com nusinersena ou não;
• Revisão de Literatura e redação de texto: "Manejo Clínico Assistencial de pacientes com AME5q Tipos II e III", para dar suporte a ações assistenciais do Ministério da Saúde bem como as equipes assistenciais envolvidas no atendimento clínico-assistencial desses pacientes. Alinhado aos objetivos discutidos em reunião realizada com equipe técnica do Ministério da Saúde em 14 de abril de 2021, a redação da Diretriz foi suprimida para o cenário atual, e se tornou Revisão de Literatura sobre Manejo Clínico Assistencial de pacientes com AME5q Tipos II e III, que será entregue junto com o relatório final ao final de junho de 2021 como anexo aos resultados obtidos na Entrega 1.